Een nieuw tijdperk voor medicijnen kondigt zich aan

Zij die later de medische geschiedenis schrijven, zullen 2018 het jaar noemen dat de ‘geavanceerde’ medicijnen doorbraken.

Geavanceerde medicijnen zijn therapieën gebaseerd op genen of cellen. Ze werken meestal in op het DNA, waar ziekteverwekkende moleculen gegenereerd worden. De belangrijkste mijlpaal wordt misschien de goedkeuring van het eerste RNA-interferentiemedicijn (RNAi).

Alnylam, een Amerikaans biotechbedrijf, is bezig met de ontwikkeling van Patisiran, een middel tegen de zeldzame zenuwaandoening erfelijke amyloïde polyneuropathie. Het medicijn werkt door de informatieoverdracht in de cel te verstoren en kondigt de komst aan van een hele nieuwe klasse geneesmiddelen, RNAi-therapie.

Gentherapieën

Een tweede nieuwe klasse van medicijnen zijn gentherapieën. Die zullen het komende jaar hun weg naar de markt vervolgen. Bij die behandelingen wordt een correcte versie van een gen in een cel ingebracht, vaak door ze in een virus te verpakken.

CAR-T berust ook op gentherapie. Het is een veelbelovende mogelijkheid om bloedkankers te genezen. Artsen nemen de patiënten T-cellen af, een soort witte bloedcellen die deel uitmaken van het immuunsysteem. Vervolgens worden die genetisch gewijzigd met behulp van een virus dat ze herprogrammeert, zodat ze kanker aanvallen.

Onlangs is voor het eerst zo’n behandeling goedgekeurd tegen acute lymfatische leukemie. Zo’n veertig bedrijven reppen zich nu om CAR-T-therapieën tegen andere kankers te ontwikkelen. Er worden meer goedkeuringen verwacht in 2018.

In 2018 zal ook vooruitgang geboekt worden met genoomchirurgie, waarbij fouten in DNA direct gecorrigeerd worden. Er is een stroom aankondigingen over testen met die nieuwe therapie te verwachten, met name in China.

Ze werken

Voor veel van die behandelingen is het pad van een wetenschappelijke vondst naar de markt moeilijk gebleken. RNAi is in 1998 al ontdekt door Andrew Fire van het Carnegie-instituut voor Wetenschappen in Washington DC en Craig Mello van het Kankercentrum van de universiteit van Massachusetts in Worcester.

Zij visten uit dat een molecule met de naam Messenger RNA (mRNA) in een cel de genetische informatie overbrengt naar proteïnefabrieken. Die boodschap kan verstoord worden, zodat het gen het zwijgen wordt opgelegd. Defecte of onwenselijke genen kunnen zo worden uitgeschakeld.

Problemen

Toen RNAi ontdekt werd, leken de mogelijkheden enorm. Het zou bruikbaar zijn voor de behandeling van erfelijke genetische aandoeningen, kanker en besmettelijke ziekten. Fire en Mello kregen in 2006 een Nobelprijs. De theorie klopte, maar de praktische uitvoering bleek op meer problemen te stuiten dan voor mogelijk was gehouden.

Jarenlang bleef RNAi verbannen naar het rijk van de leuke ideeën die niet werken. Maar onlangs bleek bij proeven met Patisiran van Alnylam dat het dermate doeltreffend was bij patiënten dat het waarschijnlijk in 2018 wordt goedgekeurd.

Op een dag zullen geavanceerde therapieën even gewoon zijn als biologische medicijnen nu. Het komende jaar worden belangrijke stappen naar die toekomst gedaan.