Het topje van de ijsberg

Hoewel we in de jongste eeuw heel veel medische vooruitgang geboekt hebben, blijft men nog dikwijls een soort van trial-and-errorgeneeskunde toepassen, het ‘ one drug fits all‘- principe. De exponentiële toename van de genetische en moleculaire kennis (sinds de afronding van het humaan genoomproject in 2003) zal het belang van gesegmenteerde geneeskunde – geneeskunde op maat, op basis van diagnose en screening – in belangrijke mate doen toenemen. Die evolutie verloopt echter trager dan verhoopt. We zien nog maar een heel beperkte vorm van gepersonaliseerde geneeskunde. De eerste tekenen zijn voornamelijk zichtbaar in de oncologie.

Het oudste en wellicht bekendste van dergelijke geneesmiddelen is trastuzumab (Herceptin®), dat gebruikt wordt voor de behandeling van borstkanker. Uit moleculair oogpunt bestaan er al meer dan tien subtypes borstkanker die een verschillende genetische pennentrek en prognose hebben. Een bepaalde groep van de patiënten wordt bijvoorbeeld getroffen door een subtype waarbij een genetisch defect zorgt voor een overproductie van de HER2-receptor. De patiënt zal dus eerst gescreend worden op dat genetisch defect.

Hoewel farmaceutische bedrijven natuurlijk nog steeds liever geneesmiddelen ontwikkelen waarmee men alle patiënten kan behandelen, kunnen we gerichte therapieën ook blockbusters worden. Of misschien kunnen we het beter minibusters noemen. Want ook de ontwikkelingskosten zullen veel lager zijn: beperktere en goedkopere klinische trials, kleinere marketingbudgetten en sales force enzovoort. Bovendien vinden ook de autoriteiten FDA en EMEA die evolutie een goede zaak en maken de bedrijven dus een betere kans om hun geneesmiddel geregistreerd te krijgen. Dat zal voordelen opleveren voor patiënten, maar ook de mutualiteiten zijn vragende partij.

Er bestaat nog maar een vijftiental écht gepersonaliseerde geneesmiddelen, maar de volgende drie jaar zal een belangrijke stap voorwaarts betekenen voor de compagnon diagnostics. Dat zijn de diagnostische tests die biomerkers opsporen en de patiënten opdelen in subpopulaties voor een effectiever resultaat van het respectieve geneesmiddel.

In de periode 1998-2010 heeft de FDA slechts acht van dergelijke tests voor oncologie goedgekeurd (vijf van de acht tests zijn gerelateerd aan Herceptin). De pijplijn van nieuwe oncologische geneesmiddelen die ‘biomerkergestuurd’ zijn, is in belangrijke mate toegenomen (midden 2011 waren er meer dan 30 in klinische fase II en minstens zeven in klinische fase III & Filing).

We gaan ervan uit dat op vrij korte termijn alle nieuwe geneesmiddelen sowieso een bijbehorende test nodig hebben om goedgekeurd te worden.

De staatssecretaris voor Asiel en Migratie, Maatschappelijke Integratie en Armoedebestrijding, Maggie De Block, heeft in de vorige legislatuur een resolutie ingediend over gepersonaliseerde geneeskunde. Dat is een duidelijke aanzet om in de toekomst ook in België meer en meer belang te hechten aan geneeskunde op maat en de projecten in die sfeer ten volle te steunen.

Minister van Innovatie Ingrid Lieten kreeg deze maand de steun van de Vlaamse regering om een nieuw onderzoeksprogramma op te richten dat een aanzet is tot innovatieve en meer gepersonaliseerde geneeskunde. Daarmee wordt vanuit het innovatiebeleid gewerkt om de toenemende wetenschappelijke kennis te vertalen naar behandelingen voor patiënten. Ingrid Lieten zal voor eind juni via IWT, Agentschap voor Innovatie door Wetenschap en Technologie, een oproep lanceren om onderzoekers, bedrijven en ziekenhuizen samen projecten te laten indienen om nieuwe geneesmiddelen en nieuwe therapieën te ontwikkelen, gebruikmakend van biomerkers en een innovatieve aanpak om de testen op te zetten.

Toch is nog heel wat complex, baanbrekend en multidisciplinair onderzoek nodig vooraleer artsen genetische informatie routinematig gaan gebruiken bij het voorschrijven. Pas dan zal de droom van gepersonaliseerde geneeskunde gerealiseerd zijn en zullen we het gewoon geneeskunde noemen.

De auteur is CEO van Biocartis.

Rudi Pauwels

De evolutie naar geneeskunde op maat verloopt trager dan verhoopt.