Bone Therapeutics

De veelbelovende pijplijn van Bone Therapeutics blijft positief evolueren, maar de marktreactie is pover.

Bone Therapeutics, de Waalse specialist in het ontwikkelen van botvormende celtherapieproducten voor het herstel en de preventie van botbreuken, rapporteerde positieve tussentijdse resultaten van een fase IIa-studie (twintig patiënten) met PREOB – een autoloog, gemaakt uit beenmergcellen van de patiënt, botvormend celtherapieproduct – bij ernstige osteoporose. Na twaalf maanden opvolging blijkt dat het intraveneus toegediende product de pijnklachten met meer dan 40% doet verminderen (tegenover 30% met andere anti-osteoporosemiddelen bij vergelijkbare patiënten) en bovendien was er een positieve evolutie op het vlak van zowel botafbraak als botvorming. Dat zijn veelbelovende eerste werkingsresultaten met PREOB als intraveneus toegediend middel. Bij alle andere toepassingen wordt het celtherapieproduct lokaal in de breukzone toegediend.

Met PREOB is het dit jaar uitkijken naar een tussentijdse update over de fase III-studie met 130 patiënten bij osteonecrose van de heup (afsterven van het botbeen; 200.000 patiënten jaarlijks), en over de fase IIb/III-studie met 176 patiënten voor niet-helende breuken (na zes maanden nog niet genezen; 300.000 gevallen jaarlijks). Bone Therapeutics zit op schema om tegen het eind 2016 voor beide indicaties een fase III-studie op te starten in de Verenigde Staten. De komende maanden krijgen we werkingsresultaten voor de tweede groep van vier patiënten in een fase I/IIa-studie met ALLOB, een allogeen – gemaakt uit beenmergcellen van een gezonde vrijwilliger – botvormend celtherapieproduct, bij patiënten met een vertraagd-helende breuk (na drie maanden nog niet genezen; 1 miljoen gevallen jaarlijks). De eerste vier patiënten haalden begin 2015 al het primaire eindpunt. Rond het jaareinde volgen de werkingsresultaten van de derde groep van vier patiënten. De studie rekruteert 32 patiënten, maar wordt vervroegd afgesloten als twaalf van de eerste zestien patiënten het primaire eindpunt halen. Dat zou een forse tijdswinst in het ontwikkelingstraject opleveren.

Eerder dit jaar startte Bone Therapeutics een bijkomende fase I/IIa-studie op met ALLOB bij patiënten met meervoudige vertraagd helende breuken, waarbij voor het eerst meerdere dosissen worden toegediend. Tijdens het eerste semester wordt de rekrutering voltooid van de zestien patiënten in de fase I/IIa-studie met ALLOB bij patiënten die een lumbale-vertebralefusieoperatie moeten ondergaan. Twaalf patiënten werden al zonder veiligheidsproblemen behandeld, en de eerste werkzaamheidsresultaten van de eerste patiënt bleken positief. Binnenkort krijgen we deze resultaten van de eerste groep van vier patiënten, en in de tweede jaarhelft van de tweede groep van vier patiënten. Ten slotte krijgen we in 2016 de eerste veiligheidsdata uit de vorig jaar opgestarte fase I/IIa-studie met ALLOB bij patiënten na een mislukte lumbale-vertebralefusieoperatie.

Conclusie

De veelbelovende pijplijn van Bone Therapeutics blijft positief evolueren. De marktreactie is dan ook pover. Het bedrijf kan met de beschikbare cash (33,6 miljoen EUR eind 2015) nog twee jaar verder. We mikken tijdens die periode op een bovengemiddelde koersprestatie op basis van de te verwachten nieuwsstroom. We behouden dan ook het aandeel in de voorbeeldportefeuille.

Advies: koopwaardig

Risico: hoog

Rating: 1C