Dat nieuwe geneesmiddelen peperduur zijn, is niet nieuw. Maar we zijn er telkens pas echt verontwaardigd over als ouders van zieke kinderen naar de media trekken of opvallende geldinzamelacties starten. Dat was bijvoorbeeld een handvol jaren geleden ook al het geval met de kleine Viktor, die leed aan een zeldzame immuunziekte. Viktor kon worden gered met het peperdure medicijn Soliris van het farmabedrijf Alexion, een behandeling die 18.000 euro per maand kostte. Na heel wat getouwtrek met het bedrijf werd de terugbetaling goedgekeurd.

En nu is er het negen maanden oude meisje Pia, dat lijdt aan spinale musculaire atrofie, een zeldzame genetische spierziekte die zonder behandeling dodelijk is. Zolgensma, een gentherapie van het Zwitserse Novartis, zou Pia kunnen redden. En laat dat nu net 's werelds duurste geneesmiddel zijn, met een prijskaartje van 1,9 miljoen euro. Na een onverhoopt succesvolle sms-actie hebben de ouders het geld verzameld om Pia te laten behandelen. Honderdduizenden Belgen droegen via een sms 2 euro bij aan de pot om Pia het levensreddende geneesmiddel te kunnen bezorgen. De zaak laat wel een zure nasmaak achter, omdat elke 2 euro eindigt in de zakken van een rijk farmabedrijf.

Bakken geld

Farmabedrijven hanteren steevast dezelfde argumenten om de prijs van hun medicijnen te rechtvaardigen: de ontwikkeling van een geneesmiddel neemt al gauw tien tot dertien jaar in beslag en kost bakken geld. Afhankelijk van de bron, lopen de ontwikkelingskosten al gauw op tot enkele miljarden euro's. Die investering, plus de kosten die worden gemaakt voor medicijnen die ergens tijdens de ontwikkeling falen, moet worden terugverdiend.

Dat lukt doorgaans heel aardig. Zo boekte Novartis vorig jaar een nettowinst van 11,4 miljard euro, weliswaar inclusief een boekwinst van 5 miljard euro op desinvesteringen in een joint venture. Niet dat Novartis Zolgensma zelf heeft ontwikkeld. Het moet wel de 8 miljard euro terugverdienen die het vorig jaar betaalde voor de overname van AveXis, de echte ontwikkelaar van het medicijn.

Ter verdediging van de prijsstrategie van haar leden stelt pharma.be, de Belgische federatie van de farmasector, dat sterk wordt nagedacht over alternatieve terugbetalingsmodellen. Een daarvan is no cure no pay, waarbij de geneesmiddelenproducent zich ertoe verbindt het bedrag terug te betalen als het medicijn niet blijkt te werken. Al maakt dat systeem op zich geen verschil: in het geval van Pia moet die 1,9 miljoen euro toch nog altijd eerst worden betaald.

In de voet schieten

Hoe dan ook staat het vast dat we het adjectief 'peperduur' nog vaak zullen gebruiken als het gaat om de nieuwe generaties medicijnen voor de behandeling van ernstige zeldzame ziektes. Die zogenoemde weesgeneesmiddelen worden per definitie ontwikkeld voor kleine tot zeer kleine groepen patiënten, wat maakt dat de ontwikkelingskosten ook via een heel beperkt aantal patiënten moeten worden terugverdiend. Dat betekent dat we onherroepelijk nog een rist andere medicijnen op de markt zullen zien komen die een of meer miljoenen euro's per injectie of pil kosten.

De torenhoge prijzen zijn op termijn niet houdbaar voor de gezondheidszorgsystemen. Het gevaar neemt toe dat die vroeg of laat leiden tot een infarct van het farmamodel. De geneesmiddelensector dreigt zich zo in de voet te schieten. In de Verenigde Staten roeren overheden en presidentskandidaten zich al jaren in toenemende mate. Zij beloven paal en perk te stellen aan de prijspraktijken van big pharma en aan uitwassen bij enkele kleine farmaspelers die een uniek product verkopen en daar de prijs soms spectaculair van optrekken.

Vuist maken

Fel gemediatiseerde zaken zoals die van Viktor en Pia doen ook hier het maatschappelijke debat in een hogere versnelling schakelen. Experts zoals Ignaas Devisch, hoogleraar medische ethiek aan de UGent, wijst erop dat we met z'n allen lang niet altijd zo genereus zullen zijn als in het geval van Pia. Hij stelde in een gesprek met de VRT-radio onomwonden dat sommige firma's "het spelletje zeer goed doorhebben" en de prijs kunstmatig opdrijven. Devisch pleitte voor een Europese aanpak om de prijzen in bedwang te houden, want België alleen kan geen vuist maken.

Hoogleraar en gezondheidseconoom Lieven Annemans van de UGent vraagt dan weer dat de overheid bovengrenzen oplegt voor prijzen van geneesmiddelen tegen zeldzame aandoeningen. Hij wil ook dat farmabedrijven veel sneller in dialoog gaan met de overheid over de onherroepelijk dure geneesmiddelen die ze ontwikkelen.

De farmasector heeft vaak geen andere keuze dan te focussen op weesgeneesmiddelen. Het laaghangend fruit aan de boom van te ontdekken medicijnen is al lang geplukt, en in veel gevallen is ook de patentbescherming voor die geneesmiddelen al lang vervallen. Veel farmabedrijven moeten dus wel met medicijnen tegen zeldzame ziektes hun toekomstige boterham, omzet en beurskoers verdienen.