Bone Therapeutics, een specialist in botvormende celtherapie, verwacht dit jaar veel nieuws over de klinische pijplijn.
De klinische pijplijn van Bone Therapeutics is opgebouwd rond twee producten: PREOB, een autoloog botvormend celtherapieproduct, gemaakt uit beenmergcellen van de patiënt, en ALLOB, de allogene variant, gemaakt uit beenmergcellen van een gezonde vrijwilliger.
De producten hebben het voordeel dat de arts ze via een injectie rechtstreeks in de breukzone kan toedienen.
Naar de Verenigde Staten
Voor PREOB lopen een fase IIb/III-studie met 176 patiënten die breuken hebben die niet genezen zijn na zes maanden (jaarlijks 300.000 patiënten) en een fase III-studie met 130 patiënten ter preventie van osteonecrose, het afsterven van het botbeen in de heup (200.000 patiënten). De volgende maanden maakt Bone Therapeutics daarover een rekruteringsupdate bekend. Wellicht start in het vierde kwartaal in de Verenigde Staten een fase III-studie voor beide indicaties. Een derde studie met PREOB is een fase IIa-studie met twintig patiënten tegen osteoporose. De komende maanden volgen de werkingsresultaten bij de eerste acht patiënten.
Van de fase I/IIa-studie met ALLOB bij 32 patiënten met breuken die na drie maanden nog niet zijn genezen (jaarlijks 1 miljoen patiënten) maakt Bone Therapeutics de komende maanden de werkingsresultaten van de tweede groep van vier patiënten bekend. Vorig jaar waren die al positief voor de eerste vier patiënten. Bovendien volgen de veiligheidsdata van een derde groep.
De studie kan vervroegd worden afgesloten als de werkingsresultaten bij minstens twaalf van de eerste zestien patiënten positief zijn. In januari werd voor die indicatie een bijkomende fase I/IIa-studie opgestart, waarbij twaalf patiënten met meerdere vertraagd helende breuken voor het eerst dosissen ALLOB toegediend krijgen.
De andere klinische studies met ALLOB zijn twee fase IIa-onderzoeken bij patiënten die een lumbale vertebrale fusieoperatie moeten ondergaan, en bij wie zo’n operatie is mislukt. Eerder deze maand werd aangekondigd dat voor de eerste studie twaalf van de zestien patiënten zonder veiligheidsproblemen zijn behandeld. De komende maanden krijgen we de werkingsresultaten van de eerste groep van vier patiënten, en tegen eind 2016 die van de tweede groep van vier patiënten. Over de tweede studie, die 16 patiënten rekruteert bij wie die operatie is mislukt, volgen in 2016 de eerste veiligheidsresultaten en werkingsresultaten.
Cash voor twee jaar
Bone Therapeutics beschikte eind december over 33,6 miljoen euro aan kasmiddelen, voldoende voor nog minstens twee jaar. Het bedrijf wil in Europa zo lang mogelijk alle rechten in handen houden – met uitzondering wellicht voor osteoporose – terwijl het in de Verenigde Staten na het opstarten van de eerste fase III-studies, op een partnerschap mikt.
De unieke technologie en de jarenlange voorsprong van Bone Therapeutics bieden perspectief. Of het potentieel wordt gerealiseerd, hangt af van de klinische resultaten. De markt heeft het aandeel nog niet ontdekt, maar bij een positieve nieuwsstroom mikken we dit jaar op een betere prestatie dan het marktgemiddelde. Blijf wel rekening houden met het bovengemiddelde risico, dat eigen is aan biotechnologie.
Danny Reweghs
Fout opgemerkt of meer nieuws? Meld het hier