(ABM FN-Dow Jones) Uniqure, een gentherapiebedrijf met Nederlandse wortels dat therapieën ontwikkelt voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft positieve studieresultaten geboekt met een behandeling van de ziekte van Huntington. Dit meldde Uniqure woensdag.
De resultaten betreffen een volgens Uniqure cruciale fase I/II-studie met AMT-130.
Het onderzoek bereikte het primaire eindpunt, waarbij een hoge dosis AMT-130 een statistisch significante vertraging van de ziekteprogressie liet zien na 36 maanden.
Ook het secundair eindpunt werd bereikt volgens Uniqure.
“We kijken ernaar uit om de gegevens met de FDA te bespreken tijdens onze pre-BLA-vergadering die later dit jaar wordt verwacht, met als doel om in het eerste kwartaal van 2026 een BLA in te dienen”, zei chief medical officer Walid Abi-Saab in een toelichting.
Een BLA staat voor Biologics License Application en is de aanvraag bij de FDA die een bedrijf moet indienen om toestemming te krijgen om een biologisch product op de markt te mogen brengen.
Het aandeel stijgt voorbeurs met ongeveer 150 procent.