(ABM FN) UCB heeft de fase
3-studie naar de veiligheid en werkzaamheid van aanvullende fenfluramine bij
CDKL5 afgerond. Dit maakte het bedrijf vrijdagochtend bekend.
De Fase 3-studie behaalde primaire en belangrijke secundaire klinische eindpunten en markeert de derde populatie met ontwikkelings- en epileptische encefalopathieën (DEE) die positieve resultaten ervaart van de behandeling met fenfluramine.
“Deze resultaten effenen de weg voor significante
therapeutische vooruitgang en vormen een belangrijke mijlpaal in de missie van
UCB om zinvolle innovatie te bieden aan individuen en families die getroffen
zijn door ontwikkelingsstoornissen en epileptische encefalopathieën (DEE’s)”, aldus Fiona du Monceau, Executive Vice President Patient Evidence bij UCB.
CDKL5-deficiëntiestoornis (CDD) is een uiterst
zeldzame, ernstige DEE met aanvang in de vroege kindertijd, een hoge medische
behoefte en beperkte behandelingsmogelijkheden.
UCB is van plan om een aanvraag in te dienen voor
goedkeuring door de regelgevende instanties om deze potentiële
behandelingsoptie zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor mensen met CDD.