(ABM FN) UCB heeft maandagavond aangekondigd dat Kygevvi door de Amerikaanse toezichthouder FDA is goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen en kinderen met thymidine kinase 2-deficiëntie of TK2d.
De goedkeuring geldt voor wie de symptomen zijn begonnen op of vóór de leeftijd van 12 jaar.
Het is de eerste en enige goedgekeurde behandeling voor deze patiënten, aldus UCB. Tot nu toe was er alleen ondersteunende of palliatieve zorg.
TK2d is een zeldzame, genetische mitochondriale aandoening die levensbedreigend is en zich uit in progressieve spierzwakte.
De ziekte is vaak fataal. Bij patiënten bij wie de symptomen voor hun twaalfde optreden, treedt overlijden vaak binnen drie jaar na de eerste symptomen op.