(ABM FN-Dow Jones) Het aandeel van UniQure stond maandag flink onder druk op Wall Street, nadat het gentherapiebedrijf bekendmaakte dat er onzekerheid is ontstaan over de goedkeuring voor een potentiële behandeling tegen de ziekte van Huntington.
UniQure ontving onlangs feedback van de Amerikaanse Food and Drug Administration tijdens een zogeheten pre-Biologics License Application-bijeenkomst over AMT-130, zijn experimentele gentherapie voor de ziekte van Huntington.
In het gesprek werd duidelijk dat de FDA vindt dat de verzamelde onderzoeksgegevens uit de Fase 1 en 2-studies van AMT-130 niet voldoende zijn “om het primaire bewijs te leveren ter ondersteuning van een BLA-aanvraag”, aldus UniQure.
Dit is een “belangrijke verschuiving” ten opzichte van eerdere communicatie met de FDA tijdens meerdere vergaderingen in het afgelopen jaar, volgens het bedrijf.
“Als gevolg hiervan is het tijdstip van de BLA-aanvraag voor AMT-130 nu onduidelijk”, volgens UniQure.
In april dit jaar kreeg AMT-130 nog de status van doorbraaktherapie toegekend door de FDA op basis van gegevens uit Fase 1 en 2-studies in vergelijking met externe controles.
UniQure verwacht binnen 30 dagen een definitieve bevestiging via de notulen van het gesprek van de FDA en zal “dringend contact” opnemen met de toezichthouder om een weg te vinden naar een tijdige versnelde goedkeuring van AMT-130.
Het aandeel UniQure verloor voorbeurs 66 procent. Eind september meldde het bedrijf nog dat AMT-130 de voortgang van de ziekte van Huntington na drie jaar met 75 procent vertraagde. Op dat nieuws steeg het aandeel toen meer dan 200 procent.