Het Zwitserse farmabedrijf Novartis krijgt van Europa toestemming om het peperdure medicijn Zolgensma op de markt te brengen.
Zolgensma is een gentherapie tegen de genetische spierziekte bij baby’s die zonder behandeling dodelijk is. De zeldzame maar dodelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA), die in Europa jaarlijks zo’n 600 baby’s treft, raakte bij ons bekend door de baby Pia. Na een succesvolle sms-actie slaagden haar ouders er vorig jaar in voldoende geld op te halen om Pia te laten behandelen met het peperdure medicijn. Het medicijn werd ontwikkeld door AveXis, dat in 2018 door Novartis werd overgenomen voor 8 miljard euro.
Het Zwitserse farmabedrijf kreeg eerder al toestemming van de Amerikaanse waakhond FDA om Zolgensma voor 2,1 miljoen dollar te lanceren. De EU-goedkeuring geldt voor baby’s en jonge kinderen met een maximumgewicht tot 21 kilogram.
Novartis moet wel nog onderhandelen met alle Europese landen over de terugbetaling van het medicijn. De prijsbepaling van geneesmiddelen in Europa verschilt namelijk van land tot land, en is vaak afhankelijk van individuele onderhandelingen met toezichthouders die het proces kunnen vertragen.
Wachten op goedkeuring van Belgische overheid
Zolgensma kon eerder niet toegediend worden aan patiënten in België, omdat er nog geen goedkeuring was van de European Medicines Agency (EMA).
Door de goedkeuring van Europa kan Zolgensma dus in principe binnenkort worden toegediend in België. Toch kan het volgens SMA Belgium, een samenwerkingsverband tussen Spierziekten Vlaanderen en de Belgische Vereniging voor neuromusculaire ziekten, nog even duren voor het medicijn in België te verkrijgen zal zijn. ‘Het is een heel duur medicijn, waarschijnlijk het duurste medicijn dat momenteel op de markt is’, verduidelijkt Yasemin Erbas, diagnoseverantwoordelijke SMA.
Het spectaculaire prijskaartje voor het geneesmiddel van 1,9 miljoen euro dat baby Pia moest redden, bracht vorig jaar overigens een tsunami van verontwaardiging over de prijsstrategie van de farmasector op gang in ons land.
‘Bovendien moeten er ook nog heel wat praktische afspraken rond het medicijn afgehandeld worden. In Amerika wordt het medicijn toegediend aan kinderen tot twee jaar, het is nog afwachten wat de inclusiecriteria in België zullen zijn’, klinkt het bij SMA Belgium.
Doorgaans duurt het na een Europese goedkeuring nog een jaar voordat medicijnen ook in België verkrijgbaar zijn. Dat is te lang volgens SMA Belgium. ‘Aangezien we niet weten wat de inclusiecriteria zullen zijn, bestaat de kans dat heel wat jonge kinderen die het medicijn nu nodig hebben, te oud zullen zijn als het effectief verkrijgbaar is’, klinkt het.
SMA benadrukt dat een snelle werking van de overheid belangrijk is zodat zo weinig mogelijk kinderen op termijn uit de boot vallen.
Belgen, Nederlanders en Ieren onderhandelen samen over terugbetaling
België, Nederland en Ierland gaan samen onderhandelen over de terugbetaling van Zolgensma, liet minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open Vld) dinsdag weten. ‘We willen het medicijn graag zo snel mogelijk ter beschikking stellen van de Belgische patiënten. Door samen met Nederland en Ierland te onderhandelen, willen we de prijs voor de behandeling drukken’, zegt De Block.
