Belangrijke nieuwsstroom in 2016

We gingen een jaar na de IPO van het Waalse biotechbedrijf Bone Therapeutics opnieuw langs. De specialist in het ontwikkelen van botvormende celtherapieproducten voor het herstel en de preventie van botbreuken verwacht in 2016 veel nieuws uit de klinische pijplijn. Die is opgebouwd rond twee producten: PREOB, een autoloog botvormend celtherapieproduct, gemaakt uit beenmergcellen van de patiënt, en ALLOB, de allogene variant, gemaakt uit beenmergcellen van een gezonde vrijwilliger. Beide producten hebben het enorme voordeel dat ze via een eenvoudige injectie rechtstreeks in de breukzone kunnen worden toegediend, tegenover de huidige, vaak zeer invasieve operaties, met lang en onzeker herstel.

Bij de twee verst gevorderde studies met PREOB, een fase IIB/III-studie met 176 patiënten voor niet helende breuken (niet genezen na zes maanden, jaarlijks 300.000 patiënten), en een fase III-studie met 130 patiënten ter preventie van osteonecrose (afsterven van het botbeen in de heup, 200.000 patiënten), komt er dit jaar dubbel nieuws. Enerzijds krijgen we de volgende maanden een rekruteringsupdate, en anderzijds start – wellicht in het vierde kwartaal – voor beide indicaties een fase III-studie in de Verenigde Staten, een belangrijke stap die de visibiliteit van de unieke gedifferentieerde celtechnologie een flinke duw in de rug kan geven.

De derde studie met PREOB is een fase IIa-studie met twintig patiënten tegen osteoporose. De komende maanden volgen de werkingsresultaten over de eerste acht patiënten. Van de fase I/IIa-studie met ALLOB bij 32 patiënten met vertraagd helende breuken (na drie maanden nog niet genezen, jaarlijks 1 miljoen patiënten) krijgen we de komende maanden de werkingsresultaten van de tweede groep van vier patiënten (vorig jaar waren die al positief voor de eerste vier patiënten), en de veiligheidsdata van de derde groep van vier patiënten. De studie kan vervroegd worden afgesloten als de werkingsresultaten bij minstens twaalf van de eerste zestien patiënten positief zijn.

In januari werd voor die indicatie een bijkomende fase I/IIa-studie opgestart, waarbij bij twaalf patiënten met meerdere vertraagd helende breuken voor het eerst meerdere dosissen ALLOB worden toegediend. De laatste twee klinische studies met ALLOB zijn fase IIa-studies bij patiënten die een lumbale-vertebrale fusieoperatie moeten ondergaan, of waarbij die operatie is mislukt. Eerder deze maand werd aangekondigd dat voor de eerste studie al twaalf van de zestien patiënten zonder veiligheidsproblemen zijn behandeld, en deze week volgden dan positieve werkingsresultaten van de eerste patiënt. De komende maanden krijgen we de werkingsresultaten van de volledige eerste groep van vier patiënten, en tegen eind 2016 van de tweede groep van vier patiënten. Over de tweede studie, die zestien patiënten recruteert na een mislukte operatie, volgen in 2016 de eerste veiligheidsresultaten (acht patiënten) en werkingsresultaten (vier patiënten).

Bone Therapeutics beschikte eind december over 33,6 miljoen EUR aan kasmiddelen, voldoende voor nog minstens twee jaar. Het bedrijf wil in Europa zolang mogelijk alle rechten in eigen handen houden, met uitzondering wellicht voor osteoporose, terwijl in de Verenigde Staten na het opstarten van de eerste fase III-studies, op een partnerschap wordt gemikt.

Conclusie

De unieke technologie en jarenlange voorsprong van Bone Therapeutics biedt heel wat perspectief. De mate waarin het onderliggend potentieel zal worden gerealiseerd, zal afhangen van de klinische resultaten, waarbij de uitgebreide nieuwsstroom in 2016 al een stevige indicatie zal geven. Het aandeel is nog niet ontdekt door de markt, maar bij een positieve nieuwsstroom mikken we dit jaar op een beduidend betere prestatie dan het marktgemiddelde. Blijf wel rekening houden met bovengemiddelde risico, eigen aan biotech.

Advies: koopwaardig

Risico: hoog

Rating:1C