We keken met belangstelling uit naar de derdekwartaalcijfers van Vertex Pharmaceuticals. Het was het eerste, gedeeltelijke kwartaal van de commercialisatie van Orkambi, na de goedkeuring op 2 juli door de FDA, het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap. Op Orkambi rusten hoge verwachtingen (piekverkoop van 5 miljard USD), want het is, na Kalydeco, het tweede product dat onderliggende genmutaties aanpakt die verantwoordelijk zijn voor taaislijmziekte of mucoviscidose.

Orkambi is een combinatietherapie van een potentiator (Kalydeco) en een corrector (Lumacaftor, VX809) voor de behandeling van de homozygote vorm van de F508del-mutatie, een mutatie die verantwoordelijk is voor 8500 patiënten ouder dan twaalf jaar in de Verenigde Staten en 12.500 patiënten in Europa. Met een omzet van 130,8 miljoen USD presteerde Orkambi veel beter dan verwacht (de consensus lag tussen 75 en 85 miljoen USD). Eind september waren al meer dan 3000 patiënten in behandeling, en het bedrijf mikt al een piekverkoop in de tweede helft van 2016. Na een positieve aanbeveling in september wordt de goedkeuring van Orkambi in Europa dit kwartaal verwacht. De omzet van Kalydeco (doelgroep van 3900 patiënten) steeg verder naar 165,9 miljoen USD, +31 % tegenover het derde kwartaal in 2014 en +8 % tegenover het vorige kwartaal. De verwachte jaaromzet voor Kalydeco steeg opnieuw, van 575 à 590 miljoen USD naar 605 à 620 miljoen USD.

In het derde kwartaal was er al een forse daling van het nettoverlies, van 170,1 miljoen USD vorig jaar naar 95,1 miljoen USD, en vanaf het vierde kwartaal wordt Vertex winstgevend. Begin oktober presenteerde het bedrijf een uitgebreide update over de ontwikkelingen van de pijplijn. De eerste ambitie blijft om op termijn in taaislijmziekte minstens 90 % van de totale doelgroep - 75.000 patiënten in Noord-Amerika, Europa en Australië - te bereiken. Om dat te realiseren, zoekt men een doorbraak voor de moeilijkst te behandelen patiënten, met de heterozygote F508del-mutatie (17.000 patiënten). Het bedrijf selecteerde twee nieuwe correctoren (VX-152 en VX-440) die vanaf 2016 in allerlei triple-combinatietherapieën - met potentiator Kalydeco en corrector VX661 - bij patiënten worden getest. Het bedrijf heeft daarmee een voorsprong van minstens een jaar op Galapagos, dat in samenwerking met AbbVie aan een vergelijkbaar medicijn werkt.

Vertex wil ook de werkzaamheid verder verbeteren en voert daarvoor vier fase III-studies (een combinatie van Kalydeco en VX661) voor verschillende mutaties. Daarnaast ontwikkelt Vertex de natriumkanaal (ENaC) remmers (P-1037 en P-1055) van Parion Sciences, voor het behandelen van taaislijmziekte, maar ook andere longziekten. Vertex sloot onlangs een overeenkomst met CRISPR Therapeutics voor onderzoek naar het behandelen van genetische ziekten, via genetische modificaties, maar ook griep (via partner Janssen Pharmaceutica).

Conclusie

We zijn uiterst tevreden over de eerste verkoopcijfers van Orkambi. Vertex bevestigt hiermee het enorme groeipotentieel op een moeilijk te betreden markt. Het bedrijf zet ook belangrijke onderzoeksstappen voor de verdere toekomst, maar blijft voor ons toch vooral een ideale overnamekandidaat.

Advies: koopwaardig

Risico: hoog

Rating: 1C