Dat nieuwe geneesmiddelen vaak peperduur zijn, is niet nieuw. Maar we zijn telkens pas echt verontwaardigd als ouders van zieke kinderen naar de media stappen of opvallende geldinzamelacties starten. Dat was een handvol jaren geleden al het geval met de kleine Viktor, die leed aan een zeldzame immuunziekte. Viktor kon worden gered met het medicijn Soliris van het farmabedrijf Alexion, een behandeling die 18.000 euro per maand kostte. Na heel wat getouwtrek met het bedrijf werd de terugbetaling goedgekeurd.
...

Dat nieuwe geneesmiddelen vaak peperduur zijn, is niet nieuw. Maar we zijn telkens pas echt verontwaardigd als ouders van zieke kinderen naar de media stappen of opvallende geldinzamelacties starten. Dat was een handvol jaren geleden al het geval met de kleine Viktor, die leed aan een zeldzame immuunziekte. Viktor kon worden gered met het medicijn Soliris van het farmabedrijf Alexion, een behandeling die 18.000 euro per maand kostte. Na heel wat getouwtrek met het bedrijf werd de terugbetaling goedgekeurd. En nu is er het negen maanden oude meisje Pia, dat lijdt aan spinale musculaire atrofie, een zeldzame genetische spierziekte die zonder behandeling dodelijk is. Zolgensma, een gentherapie van het Zwitserse Novartis, zou Pia kunnen redden. En laat dat nu net 's werelds duurste geneesmiddel zijn, met een prijskaartje van 1,9 miljoen euro. Na een onverhoopt succesvolle sms-actie hebben de ouders het geld verzameld om Pia te laten behandelen. De zaak laat wel een zure nasmaak achter, omdat al dat geld eindigt in de zakken van een rijk farmabedrijf. Zolgensma kan hier nog niet worden terugbetaald, want het is nog niet officieel erkend door Europa. Maar het is onaanvaardbaar dat ouders in afwachting van die erkenning zo'n astronomisch bedrag zelf moeten betalen. Farmabedrijven hanteren steevast dezelfde argumenten om de hoge prijs van hun nieuwe medicijnen te rechtvaardigen: de ontwikkeling van een geneesmiddel neemt al gauw tien tot dertien jaar in beslag en kost bakken geld. Afhankelijk van de bron, lopen de ontwikkelingskosten al gauw op tot enkele miljarden euro's. Die investering, plus de kosten die worden gemaakt voor de vele kandidaat-medicijnen die tijdens de ontwikkeling mislukken, moet nu eenmaal worden terugverdiend. Dat lukt doorgaans aardig. Zo boekte Novartis vorig jaar een nettowinst van 11,4 miljard euro, weliswaar inclusief een boekwinst van 5 miljard op desinvesteringen in een joint venture. Niet dat Novartis Zolgensma zelf heeft ontwikkeld. Het wil wel de 8 miljard euro terugverdienen die het vorig jaar heeft betaald voor de overname van AveXis, de echte ontwikkelaar van het medicijn. Ter verdediging van de prijsstrategie van haar leden stelt pharma.be, de Belgische federatie van de farmasector, dat sterk wordt nagedacht over alternatieve terugbetalingsmodellen. Een daarvan is no cure no pay, waarbij de producent zich ertoe verbindt het bedrag terug te betalen als het medicijn niet blijkt te werken. Maar dat maakt in het geval van Pia geen verschil: haar ouders moeten die 1,9 miljoen euro toch nog altijd eerst betalen, voordat het medicijn kan worden toegediend. Hoe dan ook staat het vast dat we het adjectief 'peperduur' nog vaak zullen gebruiken voor de nieuwe generaties medicijnen voor de behandeling van ernstige zeldzame ziektes. Die zogenoemde weesgeneesmiddelen worden per definitie ontwikkeld voor kleine tot zeer kleine groepen patiënten, wat maakt dat de kosten ook van een heel beperkt aantal patiënten moeten worden terugverdiend. Dat betekent dat onherroepelijk nog een rist medicijnen op de markt komt die een of meer miljoenen euro's per injectie of pil kosten. Benieuwd hoe de farmasector, die nu al door pijnlijk afgehandelde zaken als die van Pia en Viktor zit met een knoert van een imago- en communicatieprobleem, dat zal verkopen aan de goegemeente. Toegegeven, de farmasector heeft vaak geen andere keuze dan te focussen op weesgeneesmiddelen. Het laaghangend fruit aan de boom van te ontdekken medicijnen is al lang geplukt, en in veel gevallen is ook de patentbescherming voor die producten al lang vervallen. Veel farmabedrijven moeten dus wel met medicijnen tegen zeldzame ziektes hun toekomstige boterham, omzet en beurskoers verdienen. Maar toch zijn de torenhoge prijzen voor die producten op termijn niet houdbaar voor onze gezondheidszorgsystemen. Het gevaar neemt toe dat die leiden tot een infarct van het farmamodel. De geneesmiddelensector dreigt zich dus in de voet te schieten. In de Verenigde Staten roeren overheden en presidentskandidaten zich steeds meer. Zij beloven paal en perk te stellen aan de prijspraktijken van big pharma. Fel gemediatiseerde zaken zoals die van Viktor en Pia doen ook hier het maatschappelijke debat in een hogere versnelling schakelen. Experts zoals Ignaas Devisch, hoogleraar medische ethiek aan de UGent, wijzen erop dat we met z'n allen lang niet altijd zo genereus zullen zijn als in het geval van Pia. Devisch stelde op VRT ook onomwonden dat sommige firma's "het spelletje zeer goed doorhebben" en de prijs kunstmatig opdrijven. Ook gezondheidseconoom Lieven Annemans (UGent) pleit daarom voor een Europese aanpak om de prijzen in bedwang te houden. De aanzet daarvoor is gelukkig gegeven. Volgens Annemans werkt België al samen met Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland. "Maar dat zou nog veel intenser moeten gebeuren", zegt hij. "Het risico is hoog voor farmabedrijven. Daar mag winst tegenover staan, maar soms is die winst echt overdreven. Er is een limiet op wat we als maatschappij willen en kunnen betalen voor het winnen van gezonde levensjaren", zegt Annemans. Waar die ligt, is nog niet duidelijk. In Nederland wordt bijvoorbeeld 100.000 euro per kwaliteitsvol en gezond levensjaar als voorzichtige richtlijn gehanteerd voor de behandeling van ernstige ziekten. Dat is al een stuk realistischer dan de flink lagere bedragen die hier een handvol jaren geleden naar voren werden geschoven. Al zou zelfs 100.000 euro lang niet volstaan om de jaarlijkse kosten voor de kleine Viktor te voldoen. Annemans wil dat farmabedrijven sneller en systematisch in dialoog gaan met de overheid over de dure geneesmiddelen die ze ontwikkelen. "Minstens vijf jaar voor een geneesmiddel op de markt komt", zegt hij. Maar tot nader order lijkt een vlotte en transparante wereldwijde samenwerking tussen farmabedrijven en overheden wishful thinking. De machtige farmasector zal zijn lucratieve businessmodel niet zonder slag of stoot laten afbrokkelen. Integendeel: het valt volgens sommigen te vrezen dat het tot een stellingenoorlog komt, en dat terwijl overheden steeds harder worstelen met de stijgende kosten voor hun vergrijzende bevolking. Betaalbaarheidsproblemen zouden uiteindelijk zelfs kunnen leiden tot moeilijke ethische discussies. Een cru voorbeeld: moet een 85-jarige nog een dure hartoperatie of immunotherapie krijgen, of reserveren we dat geld voor dure gentherapieën zoals die voor Pia? De keuze kan eenvoudig lijken, tot het gaat over uw ouder of grootouder. Annemans is wel optimistisch. "Vandaag zien we de dialoog tussen de farmasector en de overheden steeds vaker tot stand komen. De betaalbaarheid en de toegankelijkheid van het systeem voor iedereen, jong of oud, vraagt volgens de OESO een jaarlijkse groei van de gezondheidszorg met 2,7 procent. Dat is perfect haalbaar, áls we de prijzen van nieuwe technologieën en geneesmiddelen in de hand houden."