We kwamen Vertex Pharmaceuticals op het spoor naar aanleiding van preklinische vooruitgang die Galapagos in 2014 boekte bij een middel tegen taaislijmziekte of mucoviscidose. Vertex is een Amerikaans farmabedrijf dat ontstond in 1989 en intussen absolute koploper is (met jarenlange voorsprong) in het behandelen van de taaislijmziekte. Die erfelijke ziekte wordt veroorzaakt door een defect in het zogenaamde CFTR-gen, een gen dat de samenstelling van zweet en slijm en de spijsvertering regelt. Door de genmutatie produceert de patiënt abnormaal taaie slijmen, met veelvuldige luchtwegeninfecties en spijsverteringsproblemen tot gevolg. Hij heeft een gemiddelde levensverwachting van nauwelijks dertig jaar. Deze zeldzame ziekte treft ongeveer 75.000 patiënten in No...

We kwamen Vertex Pharmaceuticals op het spoor naar aanleiding van preklinische vooruitgang die Galapagos in 2014 boekte bij een middel tegen taaislijmziekte of mucoviscidose. Vertex is een Amerikaans farmabedrijf dat ontstond in 1989 en intussen absolute koploper is (met jarenlange voorsprong) in het behandelen van de taaislijmziekte. Die erfelijke ziekte wordt veroorzaakt door een defect in het zogenaamde CFTR-gen, een gen dat de samenstelling van zweet en slijm en de spijsvertering regelt. Door de genmutatie produceert de patiënt abnormaal taaie slijmen, met veelvuldige luchtwegeninfecties en spijsverteringsproblemen tot gevolg. Hij heeft een gemiddelde levensverwachting van nauwelijks dertig jaar. Deze zeldzame ziekte treft ongeveer 75.000 patiënten in Noord-Amerika, Europa en Australië samen. Vertex slaagde er met Ivacaftor (commerciële naam Kalydeco, een potentiator) als eerste in om een geneesmiddel op de markt te brengen dat de genmutatie aanpakt. Er zijn echter honderden mutaties gekend en Kalydeco heeft als monotherapie slechts op een beperkt aantal mutaties effect (vooral G511D en R117H, samen goed voor ongeveer 5 % van de totale patiëntenpopulatie). Dankzij de dure prijszetting van 310.000 USD per jaar realiseerde Kalydeco sinds de commercialisatie een mooie omzetevolutie: 172 miljoen USD in 2012, 371 miljoen USD in 2013 (op basis van 2200 mogelijke patiënten) en 464 miljoen USD in 2014 (3100 mogelijke patiënten). Dit jaar zal de omzet tussen 560 en 580 miljoen USD bedragen (130 miljoen USD in het eerste kwartaal), dankzij een verdere labeluitbreiding naar 3900 mogelijke patiënten. Cruciaal in het verhaal is dat Vertex binnenkort een tweede product, Orkambi, zal lanceren. Orkambi is een combinatietherapie van een potentiator (Kalydeco) en een corrector (Lumacaftor; VX809), voor de behandeling van de homozygote vorm van de F508del-mutatie. Deze mutatie is goed voor 50 % van de populatie of 20.500 patiënten ouder dan twaalf jaar in de Verenigde Staten en Europa. Via een versneld goedkeuringsproces zal het adviescomité van de FDA (het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap) op 12 mei haar advies uitbrengen over Orkambi. Bij een positief advies volgt normaal de goedkeuring door de FDA op 5 juli. In Europa verwacht Vertex goedkeuring tijdens de tweede jaarhelft. Later dit jaar volgen nog resultaten van een veiligheidsstudie met Orkambi bij patiënten tussen zes en elf jaar, een bijkomende doelgroep van 5500 patiënten (VS en Europa samen). Via een triple-combinatietherapie (Kalydeco, corrector VX661 en een tweede, dit jaar te selecteren corrector) wil Vertex ook de moeilijkst te behandelen patiëntengroep bereiken: de heterozygote F508del-mutatie (17.000 patiënten). Analisten mikken dankzij een snelle opstart van de verkoop van Orkambi op bijna 500 miljoen USD extra omzet in 2015 (groepsomzet van 1,04 miljard USD), met winstgevendheid vanaf het vierde kwartaal. De grote sprong volgt in 2016, met een consensus van 2,8 miljard USD omzet en 3,6 USD per aandeel nettowinst, doorstijgend naar ruim 5 miljard USD omzet en 9,4 USD per aandeel nettowinst in 2018. Vertex voldoet daarmee aan het ideale profiel van een overnamekandidaat in de farmasector: een snelle groeier dankzij een topproduct in een moeilijk te behandelen ziektebeeld. Het bedrijf werd dan ook al gelinkt aan Gilead Sciences en Johnson & Johnson. We starten de opvolging van Vertex Pharmaceuticals met een koopadvies en een aankooporder voor de voorbeeldportefeuille. Maar dit is zeker geen defensieve belegging. Vertex wordt de komende jaren een echte cashmachine, gezien zijn unieke positie in de behandeling van de taaislijmziekte. De markt nam hierop weliswaar al een gedeeltelijk voorschot (beurskapitalisatie van 30 miljard USD), maar we zien nog voldoende potentieel. Advies: koopwaardig Risico: gemiddeld Rating: 1B